3 milioni e 600mila euro (circa 4 milioni di franchi) è il costo del farmaco più caro al mondo. Presentato la scorsa settimana dall’azienda farmaceutica Novartis, il farmaco serve per curare l’atrofia muscolare spinale di tipo 1 e verrà messo in vendita nel corso del prossimo anno.
Il farmaco si chiama AVSX-101 ed è una terapia genica che promette con una sola infusione di avere effetti positivi sui pazienti, per lo più bambini che nascono con questa forma di atrofia. Comunemente nota come SMA si tratta di una patologia neurologica molto grave che impedisce ai piccoli pazienti che ne sono affetti di respirare né di deglutire in autonomia ma anche di gattonare, camminare e di controllare i movimenti testa-collo.
La SMA è una malattia che presenta solo nel caso in cui entrambi i genitori siano portatori del gene responsabile della malattia. Secondo i dati i bambini affetti da questa rara forma di atrofua non riescono a superare il secondo anno di vita.
Il farmaco messo recentemente a punto inietta un gene capace di fermare la degenerazione muscolare attraverso dei virus modificati. Secondo un primo test clinico eseguito su quindici bambini il trattamento sembra funzionare tanto che hanno superato i due anni di vita e alcuni sono riusciti persino a camminare.
Intanto la polemica infuria sul costo eccessivo del farmaco sebbene facciano sapere dall’azienda che il costo sia giustificato “con un guadagnao di almeno tredici anni di vita”.