I medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno curato un bimbo di quattro anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali, attraverso la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio.

Il bambino di 4 anni italiano sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica (400 nuovi casi l’anno in Italia). Aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.

Ha voluto complimentarsi con i ricercatori del Bambino Gesù il ministro della Salute Beatrice Lorenzin, che ha lodato “il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica” utilizzato per il piccolo “che oggi sta bene”, ha sottolineato.

E ha aggiunto: “Questo trattamento rivoluzionario, che prevede la manipolazione genetica di alcune cellule rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed è il frutto di quasi tre anni di lavoro nell’ambito di uno studio accademico promosso anche dal ministero della Salute”.